老药新用？华东师大科学家研发出合成生物学的新工具——FAR switch，将预防血栓形成、用于心血管疾病治疗的上市药物阿魏酸钠，用作“开关”，用于控制基因表达的开始或关闭。这一合成生物学新工具，为细胞治疗等精准医学的动态干预提供了新策略，有望加速智能基因/细胞药物向临床应用的转化。

　　 8月7日，国际著名学术期刊《科学—进展》（Science Advances）在线发表了华东师范大学生命科学学院、上海市调控生物学重点实验室、华东师范大学医学合成生物学研究中心叶海峰研究员团队题为：“A versatile genetic control system in mammalian cells and mice responsive to clinically licensed sodium ferulate”的最新研究成果。论文通讯作者为华东师范大学生命科学学院叶海峰研究员。华东师范大学生命科学学院博士后王义丹和2017届硕士毕业生廖舒勇为该论文的共同第一作者。

华东师大叶海峰团队开发出一种临床药物控制的“安全锁” 

        该研究成果是叶海峰团队继2019年“以茶为令”，通过“喝茶”控制血糖稳态（发表于Science Translational Medicine，封面文章）之后，历时5年研究，在天然绿色小分子调控基因线路领域的又一大进展。该团队成功开发了临床批准药物阿魏酸钠（国药准字: H51023583）调控的基因开关（简称为FAR switch），并将其应用于调控表观遗传修饰和基因定点编辑、单细胞内的高阶逻辑运算，以及在小鼠体内长期可控的转基因表达。使用已获临床批准的口服药物作为基因控制线路的触发开关，代表了一种全新的遗传操纵策略，为加速安全可控的基因治疗和细胞治疗的临床转化提供安全保障。

左：文章通讯作者叶海峰研究员；右：文章共同第一作者王义丹博士

       总之，临床批准药物阿魏酸钠调控的FAR switch，进一步丰富了合成生物学工具箱，同时也为操纵遗传基因提供了新型装置。该研究展示了一种安全、稳健的基因动态调控装置，为基于基因和细胞治疗的精准医学的动态干预提供了新策略，为精准医疗的快速发展保驾护航。这种临床药物小分子控制开关将大大加速智能基因/细胞药物通往临床转化的应用步伐。

　　该研究受到了国家重点研发计划“合成生物学”重点专项、国家自然科学基金、上海市科委合成生物学重大专项的资助。

参考文献：Y. Wang#, S. Liao#, N. Guan, Y. Liu, K. Dong, W. Weber, H. Ye*, A versatile genetic control system in mammalian cells and mice responsive to clinically licensed sodium ferulate. Sci. Adv. 6, eabb9484 (2020). 

来源：华东师范大学生命科学学院

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